Kan Hastalıkları için Gen Tedavisine Yeni Işık Tutan Araştırma

Michigan Medicine, Philadelphia Çocuk Hastanesi ve Penn Medicine'deki uzmanların yaptığı araştırmalar, orak hücreli anemi gibi kan bozukluklarını gen terapisi yoluyla tedavi etmenin yeni yollarında çığır açıyor.

Kan bozukluklarını iyileştirmek için, hastalar yüksek doz kemoterapi ve kemik iliği nakli geçirmelidir. Bu, alıcı ve donör bağışıklık sistemi arasında bir eşleşme gerektirir, ancak hastaların yaklaşık %30'unda bir eşleşme yoktur. Yaptıklarında bile, donörün bağışıklık sistemi hastaya saldırabilir. Gen tedavisi, hastanın kendi hücrelerindeki mutasyonu düzeltir, ancak yine de kemoterapi ve kişinin kendi düzeltilmiş hücrelerinin naklini gerektirir. Yeni araştırma, kan kök hücrelerinin tek bir tedavide hala kemik iliğindeyken genetik olarak tasarlanabileceğini gösteriyor.

Pediatrik Hematoloji ve Onkoloji klinik eğitmen eş-ilk yazar Michael Triebwasser, “Bu, yaşamımız boyunca kan ve bağışıklık sistemini oluşturan kan kök hücrelerinin ilk kez genetik olarak tasarlanabilmesidir. Bu teknoloji, dünya çapında ~7,5 milyon insanda orak hücreli anemiye neden olan bu mutasyon gibi başka hastalıklara neden olan mutasyonları düzeltmek için kullanılabilir ve haberci RNA (mRNA) kullanarak kök hücreleri kontrol etmek için kullanılabilir.” dedi.

Hastaların gen terapisi için maruz kaldığı riskler, iyileştirilmiş tedavilere olan ihtiyacı vurgulamaktadır. Ek olarak, vücut dışında kök hücre toplama ve tedavi ihtiyacını ortadan kaldırmak, hastalar için maliyetleri azaltabilir ve birçok hasta için kritik gen terapilerine erişimi iyileştirebilir. Örneğin, başka bir kan hastalığı olan beta-talasemi için yakın zamanda onaylanan gen tedavisinin maliyeti 2,8 milyon dolar.

Triebwasser, “Bu yaklaşım son derece esnektir ve mevcut yöntemlere kıyasla kök hücreleri kan dışında tedavi ederken toksisiteyi azaltmıştır. Umarım kök hücrelerin düzeltilmesi için gelişmiş yöntemlerin de önünü açacaktır. Nihai hedef, kök hücreler vücutta kalırken aynı gen düzeltmelerini yapmak. Bu, kemik iliği nakli için altyapının bulunmadığı ve maliyetin çok yüksek olduğu, kaynakları sınırlı ülkelerde tedavi için kapı açacaktır.” diye ekledi.