Maküler telanjiektazi tip 2 (MacTel), merkezi görmeyi yavaş yavaş kaybettiren nadir bir retinal hastalık olarak biliniyor. Yıllardır onaylı bir tedavisi bulunmayan bu rahatsızlık için, FDA Mart 2025’te ENCELTO adlı göz implantını onayladı. Bu cihaz, hücre temelli nöroprotektif bir tedavi olarak yalnızca MacTel için değil, aynı zamanda merkezi sinir sistemi bozuklukları için de bir ilk olma özelliği taşıyor.
Klinik Çalışmalar ve Sonuçlar
Araştırma, Scripps Research ve ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) liderliğinde, 47 farklı merkezde gerçekleştirilen iki faz 3 klinik denemeye dayandı. 228 hastanın 24 ay boyunca izlendiği çalışmalarda, ENCELTO’nun ışık algılayan retina hücrelerinin kaybını belirgin şekilde yavaşlattığı gözlendi. Bir çalışmada hücre kaybı oranı %54,8, diğerinde ise %30,6 azaldı.
Çalışma Mekanizması
ENCELTO, doğal olarak retina hücrelerini koruyan CNTF proteini salgılayan genetiği değiştirilmiş hücreleri, kollajen bazlı küçük bir kapsül içinde barındırıyor. Bu kapsül, bağışıklık sisteminin hücreleri reddetmesini engellerken, sürekli ve lokalize protein salınımı sağlıyor. Böylece retina hücreleri uzun vadede korunabiliyor.
Tedavi, hücre kaybını azaltmanın yanı sıra görsel fonksiyonlarda da incelendi. Mikroperimetri testleri, görsel fonksiyon kaybının yavaşladığını gösterirken, okuma hızı ve retina duyarlılığı ölçümlerinde sonuçlar daha karmaşık çıktı. Bir çalışmada iyileşme görülürken diğerinde kontrol grubuna kıyasla fark saptanmadı. Araştırmacılar, verilerin birleştirildiğinde anlamlı sonuçlar verdiğini, bu nedenle daha geniş analizlerin yapılacağını belirtiyor.
Hasta Güvenliği ve Yan Etkiler
Katılımcılar, implantı genel olarak iyi tolere etti ve ciddi yan etkilere rastlanmadı. ENCELTO’nun, hastalığın farklı evrelerindeki kişilerde de etkili olduğu görüldü. Özellikle erken dönemde uygulandığında, görme fonksiyonunu daha uzun süre koruma potansiyeline sahip olduğu düşünülüyor.
Uzmanlar, tedavinin 24 ay sonrası etkilerini izlemeyi ve hangi hasta gruplarının en fazla fayda sağladığını belirlemeyi planlıyor. Ayrıca ENCELTO’nun, MacTel dışındaki diğer görme kaybı ve sinir hücrelerini etkileyen hastalıklar için de uyarlanabileceği vurgulanıyor. Bu gelişme, nöroprotektif tedavilerin görme kaybı ile mücadelede yeni bir dönemi başlattığını gösteriyor.
